암은 고령층 등 성인의 질병이라고 생각하는 경우가 많다. 돌연변이 세포 발생이 노화와 연결된 데다가 흡연이나 음주와 관련된 폐암·간암 등 생활습관이 차지하는 요소가 큰 탓이다. 그러나 소아의 경우에도 암은 발생한다. 무엇보다 성장·발달 시기에 발생하는 만큼 신속한 대처와 치료가 중요하다. 소아암은 통상 18세 미만 청소년에서 발병하는 암을 이른다. 국내에서는 1년에 약 1200~1500명에서 소아암이 발생한다.
원인과 발병률, 암종 자체는 성인과 차이가 난다. 성인의 암이 위암·대장암 등 고형암인 데 반해 소아암의 경우 백혈병이 가장 많이 나타난다. 백혈병 세포는 대부분 혈액이 만들어지는 골수에서 기인한다. 세포 내 유전 물질인 DNA 돌연변이나 염색체 구조·수 이상 등으로 혈액세포 분화 과정에 이상이 생겨 비정상적인 세포 증식이 이루어지며 정상 혈액세포가 암세포로 전환된 것이다. 발생한 혈액세포의 기원에 따라 급성 림프모구 백혈병과 급성 골수성 백혈병으로 나뉜다. 보통 소아·청소년 백혈병의 70~80%는 급성 림프모구 백혈병으로 나타난다.
백혈병 세포는 끝없이 증식해 정상 혈액세포가 자라날 골수 공간을 차지한다. 이 때문에 정상 혈액 기능이 감소해 빈혈로 인해 창백하거나 운동 능력이 떨어지고 혈소판 감소로 출혈 등이 나타날 수 있다. 또 멍이 쉽게 들고 정상 백혈구 감소로 면역 기능 저하, 감염 등 증상도 보일 수 있다. 증식된 백혈병 세포가 뇌·척수와 같은 중추신경계, 간, 비장, 림프선, 고환 등에 침범하면서 관련 증상을 일으키기도 한다.