각막의 투명도를 유지하는 윤부줄기세포의 손상으로 지속적인 각막상피 결손과 혼탁이 발생하는 난치성 실명 질환인 ‘윤부줄기세포 결핍질환’.
이 질환은 외상·염증·무분별한 콘택트렌즈 착용 등으로 유병률이 증가하고 있지만, 국내에서는 현재까지 효과적인 치료방법이 없었다. 줄기세포 이식이 함께 시행되지 않는 경우 각막이식 후에도 성공률이 매우 낮아 실명을 극복하기 어렵다.
그런데 국내 연구팀이 난치성 실명질환인 ‘윤부줄기세포 결핍질환’ 환자의 자가 치료제 임상 1상을 성공시켰다. 난치성 실명질환 환자에게 희소식이 찾아온 것이다.
가톨릭대 서울성모병원 안과 정소향 교수와 연세대 세브란스병원 안과 서경률 교수는 최근 이 같은 내용의 자가 윤부줄기세포치료제 임상 1상을 국내에서 처음으로 성공했다고 17일 밝혔다.
연구팀은 한쪽 눈의 윤부줄기세포 결핍 질환으로 지속적인 시력 저하를 호소하는 환자 6명을 대상으로 자가 윤부줄기세포치료제를 투여한 후 6개월 동안 추적 관찰한 결과, 6안 모두에서 환자의 안전성이 입증됐다. 6명 모두 각막상피결손이 호전되고 4명은 시력호전을 보여 유효성도 입증됐다.
윤부줄기세포치료제(LSCD101)는 연구팀이 국내에서 처음으로 개발해 클립스 비엔씨에 기술이전한 치료제다.
유럽에서 상용화된 자가 윤부줄기세포치료제(Holoclar®)에 비해 윤부줄기세포능이 평균 약 3배 이상 뛰어나고 세포배양 시 동물유래 세포와 배양액이 배제돼 안전성이 입증됐다.
연구팀은 자가 윤부줄기포치료제 임상 2상을 진행 중이다. 양안 윤부줄기세포 결핍질환 환자를 대상으로 윤부줄기세포치료제 임상도 진행할 예정이다.
정 교수는 “현재까지 효과적인 치료방법이 없어 시력 저하로 고통 받고 있는 난치성 윤부줄기세포 결핍질환 환자들에게 곧 윤부줄기세포치료제가 상용화돼 사용될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.